Skip to content

Terapia zastępująca enzymy w Mukopolysaccharidosis I czesc 4

3 miesiące ago

496 words

Pacjent 8 miał jeden epizod obrzęku twarzy bez pokrzywki podczas infuzji w 47. tygodniu. Objawy te zwykle ustępowały około godziny po przerwaniu wlewu. U pacjentów z nawracającą pokrzywką szybkość wlewu enzymu zmniejszała się lub dawka była czasowo zmniejszona, a pacjentom podawano zwiększone dawki leków, takich jak difenhydramina przed, aw niektórych przypadkach podczas infuzji. Czterech pacjentów (pacjenci 2, 7, 8 i 9) miało biochemiczne dowody aktywacji układu dopełniacza podczas infuzji podanych w 6 i 12 tygodniu, o czym świadczyła zmniejszona całkowita aktywność dopełniacza w surowicy (tj. Zmniejszone CH100) i zmniejszone stężenia C3 lub C4 po wlewach . Chociaż pacjenci ci zwykle byli bezobjawowi, Pacjent 8 wykazywał trzykrotnie gorączkę, dreszcze i zachowanie przyzwoitości . W 26 tygodniu u żadnego pacjenta nie wystąpiła aktywacja dopełniacza podczas infuzji. U czterech pacjentów, u których wystąpiła przejściowa aktywacja dopełniacza, w 8 tygodniu wykryto przeciwciała .-L-iduronidazy w surowicy, ale poziomy przeciwciał następnie spadły lub stały się niewykrywalne. Przeciwciała nie wywoływały immunoprecypitacji natywnego enzymu i nie hamowały aktywności enzymatycznej in vitro (Anand VA, Kakkis ED: dane niepublikowane), ani nie zmieniały skuteczności in vivo na podstawie wydalania glikozoaminoglikanu w moczu. U wszystkich 10 pacjentów przeciwciała IgG rozwinęły się w białkach komórek jajnika chomika i chomika, które były obecne jako śladowe zanieczyszczenie w preparacie enzymu, ale klinicznie istotne zdarzenia niepożądane nie były skorelowane z obecnością lub mianem tych przeciwciał. Nie stwierdzono żadnych nieprawidłowości w morfologii krwi, wartościach chemicznych w surowicy ani analizie moczu podczas leczenia. Inne powikłania związane z mukopolisacharydozą podczas leczenia obejmowały podwichnięcie szyjki macicy wymagające fuzji szyjkowej, wymianę zastawki mitralnej z pomostowaniem wieńcowym, powtarzaną fuzję lędźwiową i przeciekanie komory brzusznej za każdym razem u jednego pacjenta.
Redukcja w przechowalni Lysosomal
Ryc. 1. Zmiany w wielkości wątroby u pacjentów z mukopolisacharydozą I podczas terapii .-l-iduronidazą. Wielkość wątroby mierzono jako objętość i wyrażono jako procent masy ciała, biorąc pod uwagę gęstość g na mililitr tkanki. Pacjent 9 miał epizod zapalenia wątroby w 26 tygodniu, który był prawdopodobnie spowodowany jednocześnie przyjmowanym lekiem, który ustąpił przed 30. tygodniem. Uważano, że ten epizod tłumaczy przejściowy wzrost wielkości wątroby. Górne granice 95-procentowego przedziału ufności dla normalnych wartości (tj. W zakresie normalnym dla wieku, zgodnie z danymi Stockera i Dehnera23) wynoszą 3,5% dla chłopców w wieku od 5 do 12 lat, 3,2% dla dziewcząt 5 12 lat, 2,2 procent dla chłopców w wieku od 13 do 17 lat, 2,7 procent dla dziewcząt w wieku od 13 do 17 lat, 2,6 procent dla mężczyzn w wieku 18 lat lub starszych i 2,9 procent dla kobiet w wieku 18 lat lub starszych.
Objętość wątroby zmniejszyła się o 19 do 37 procent w stosunku do linii podstawowej u dziewięciu pacjentów i o 5 procent u jednego pacjenta po 52 tygodniach; średni spadek wyniósł 25% (p <0,001). W ciągu 26 tygodni rozmiar wątroby był prawidłowy dla masy ciała i wieku u ośmiu pacjentów (ryc. 1). U dwóch pacjentów (pacjentów 6 i 9), którzy mieli największą wielkość wątroby w stosunku do masy ciała w linii podstawowej, wielkość wątroby była bliska normalnej w 52 tygodniu (odpowiednio 3,2 i 3,3 procent masy ciała).
U ośmiu pacjentów wielkość śledziony zmniejszyła się o 13 do 42 procent w stosunku do linii podstawowej
[podobne: przewód stenona, hipertonia, fala tętna ]
[hasła pokrewne: sitagliptyna, avamys ulotka, towo elbląg ]

0 thoughts on “Terapia zastępująca enzymy w Mukopolysaccharidosis I czesc 4”