Skip to content

Terapia zastępująca enzymy w Mukopolysaccharidosis I cd

3 miesiące ago

505 words

Wielkość narządów określono przez analizę obrazów cyfrowych uzyskanych za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego za pomocą oprogramowania stacji roboczej Advantage Windows (General Electric). Objętość narządu zmierzono w mililitrach i wyrażono jako procent masy ciała, przyjmując gęstość g na mililitr tkanki. Protokół został zatwierdzony przez instytutową komisję do spraw ludzkich w każdej instytucji. Wszyscy pacjenci lub ich rodzice lub opiekunowie wyrazili pisemną, świadomą zgodę.
Badania biochemiczne
Rekombinowaną .-L-iduronidazę wytworzono w komórkach jajnika chińskiego-chomika z zastosowaniem bioreaktorów i standardowej chromatografii kolumnowej i poddano intensywnej analizie pod kątem bezpieczeństwa i czystości. Mierzyliśmy aktywność .-L-iduronidazy zgodnie z metodą Shulla i wsp. 20 lub z nowym testem, który obejmował więcej substratu i wyższą temperaturę, a jego wyniki podano w jednostkach SI. Gdy stosuje się nowy test, dawka 125 000 U .-L-iduronidazy na kilogram odpowiada 100 jednostkom SI na kilogram. Wydalanie glikozoaminoglikanu w moczu mierzono zgodnie z adaptacją metody Bjornssona.22. Testy immunoenzymatyczne związane z enzymem dla przeciwciał przeciwko .-L-iduronidazą obejmowały odmianę metody Shull i wsp., 20 i Western blotting przeprowadzono według standardowa metoda. Kwasy uronowe i N-siarczanowane glikozoaminoglikany w moczu analizowano zgodnie z metodami orcynolu, karbazolu i 3-metylo-2-benzotiazoliny, hydrazonem i rozdziałem elektroforetycznym.
Analiza statystyczna
Zastosowaliśmy dwustronne t-testy, aby porównać średnie wartości dla wątroby i śledziony, glikozoaminoglikanów z moczem i danych dotyczących zakresu ruchu przed i po leczeniu. Przeanalizowaliśmy tempo wzrostu wysokości i masy ciała, porównując średnie nachylenie linii najlepszego dopasowania przez okres od jednego do dwóch lat przed leczeniem dla każdego pacjenta z liniami najlepszego dopasowania w ciągu jednego roku leczenia. Średnią zmianę tempa wzrostu analizowano za pomocą dwustronnych testów t. Zastosowaliśmy test rangowanych podpisów Wilcoxona do analizy zmian w klasie funkcjonalnej New York Heart Association.
Wyniki
Wszyscy pacjenci otrzymywali cotygodniowe infuzje rekombinowanej ludzkiej. -L-iduronidazy przez 52 tygodnie. Średnia aktywność .-L-iduronidazy w leukocytach wynosiła 0,04 U na miligram przed leczeniem i 4,98 U na miligram lub 15 procent normalnej, średnio 7 dni po infuzji .-L-iduronidazy (tj. Bezpośrednio przed następna infuzja). Aktywność enzymu nie była wykrywalna w szczotkowaniu błony śluzowej policzków przed leczeniem, ale siedem dni po infuzji osiągnęła poziom 1% normy.
Pięciu pacjentów (pacjenci 1, 4, 5, 6 i 7) miało przejściową pokrzywkę na tułowiu, twarzy, rękach i nogach podczas infuzji w 4 tygodniu lub później oraz u 4 pacjentów (pacjenci 1, 5, 6, i 7) powróciło podczas kolejnych wlewów rozpoczynających się w lub po 20. tygodniu. Podczas tych epizodów pokrzywka rozpoczęła się w połowie infuzji, ale ustąpiła wkrótce po zakończeniu infuzji. U czterech pacjentów z nawracającą pokrzywką epizody w końcu stały się rzadsze i mniej poważne, a ostatecznie ustąpiły. U trzech pacjentów (Pacjentów 1, 5 i 6) pokrzywce towarzyszyły obrzęki naczynioruchowe (pogrubienie języka i zaciskanie gardła) w sumie dziewięciu razy i trzykrotnie umiarkowana przejściowa hipoksemia.
[podobne: hipertonia, rezonans gdynia, ropniak pęcherzyka żółciowego ]
[podobne: ulotka vibin mini, legsanit, pum grudziądz ]

0 thoughts on “Terapia zastępująca enzymy w Mukopolysaccharidosis I cd”